Medicamentos Huérfanos

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MÉDICAMENTOS HUÉRFANOS Y PREOCUPACIÓN DE LA UNIÓN EUROPEA

Primeramente, qué se entiende por Medicamento Huérfano: un Medicamento Huérfano es aquel que está dirigido a tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad rara.

Después de décadas de preocupación de la Unión Europea y los distintos países miembros, por favorecer la investigación y puesta en el mercado de Medicamentos Huérfanos, se produce la paradoja de que solo una parte de los Medicamentos Huérfanos que aprueba la Agencia Europea del Medicamento son aprobados y financiados a su vez por los distintos países. Como esos medicamentos se entiende que van a grupos de pacientes muy minoritarios, y, por tanto, las farmacéuticas no suelen considerarlos rentables, las administraciones dedican grandes cantidades de dinero a cofinanciar la obtención de esos medicamentos.

En el caso de España según el informe de la Asociación Española de Medicamentos Huérfanos y Ultrahuérfanos (AELHMU) de fecha 30 de abril de 2024, la Agencia Europea del Medicamento tiene aprobados 149 Medicamentos Huérfanos. De esos, el Ministerio de Sanidad ha aprobado la comercialización de 128… pero solamente ha sido aprobada la financiación de 85 por el Ministerio de Sanidad español. Esto representa un 57% del total. Como idea de lo que sucede en otros países del entorno, Francia financia el 70% y Alemania el 92%. ¿Por qué pasa esto? ¿Porque somos más pobres? Creemos que no. Cada familia, cada país, tiene dinero para aquello que prioriza. España prioriza la atención a los enfermos cuando su Ministerio de Sanidad se atreve a “bautizar” al organismo que tiene la potestad para aprobar o denegar los medicamentos en España con el nombre de COMISIÓN INTERMINISTERIAL DE PRECIOS DE LOS MEDICAMENTOS.

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DIAGNÓSTICO

Los avances diagnósticos y terapéuticos de las enfermedades raras constituyen un gran desafío médico y sanitario. En el terreno diagnóstico, dado que aproximadamente el 80% de estas enfermedades tiene una base genética, buena parte del reto recae en los progresos de la tecnología genómica. Desde la secuenciación del genoma humano, los avances en el conocimiento de las bases moleculares y de las causas de estas enfermedades han sido espectaculares. Alrededor de 2.000 enfermedades raras ya cuentan con la posibilidad de establecer el diagnóstico gracias a esta tecnología y se estima que en cuestión de pocos años estará disponible para la mayor parte de enfermedades raras.

Como los Medicamentos Huérfanos resultan siempre mucho más caros, a pesar del apoyo público, no es de extrañar que se produzcan situaciones como la que acabamos de describir.

Otro aspecto relevante es el tiempo medio que tarda el Ministerio de Sanidad español en aprobar o denegar un medicamento: nada más y nada menos que ¡24 meses! después de que lo apruebe la Agencia Europea del Medicamento (que suele tardar otros 2 años en aprobaros…) ¿A cuántos pacientes de enfermedades raras les llegará demasiado tarde, en el caso de que sea aprobado?

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TRATAMIENTO

De las 7.000 Enfermedades Raras que hay en el mundo, solo existe tratamiento farmacológico específico para unas 400.